12. ágúst 2026 /

Mál nr. 283/2026-Úrskurður

Úrskurðarnefnd velferðarmála

Mál nr. 283/2026

Miðvikudaginn 12. ágúst 2026

A gegn Sjúkratryggingum Íslands

Ú R S K U R Ð U R

Mál þetta úrskurða Kári Gunndórsson lögfræðingur, Eva Dís Pálmadóttir lögfræðingur og Kristinn Tómasson læknir.

Með kæru, dags. 16. apríl 2026, kærði B, f.h. A, til úrskurðarnefndar velferðarmála synjun Sjúkratrygginga Íslands frá 8. desember 2025 á umsókn hennar um greiðsluþátttöku vegna meðferðar erlendis.

I. Málsatvik og málsmeðferð

Með umsókn, dags. 4. desember 2025, var óskað eftir greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga Íslands vegna „Fasa I/II rannsókn, ET 140203, T-frumur í börnum með lifraræxli“ í C, D. Með ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands, dags. 8. desember 2025, var greiðsluþátttöku vegna meðferðarinnar synjað með þeim rökum að um ógagnreynda læknismeðferð væri að ræða og því væri ekki heimil greiðsluþátttaka. Kærandi óskaði eftir endurupptöku með bréfi, dags. 7. mars 2026, en með bréfi Sjúkratrygginga Íslands, dags. 30. mars 2026, var beiðni um endurupptöku synjað þar sem skilyrði 24. gr. stjórnsýslulaga nr. 37/1993 væru ekki uppfyllt. Kærandi óskaði eftir nánari rökstuðningi fyrir þeirri synjun og var hann veittur með bréfi Sjúkratrygginga Íslands, dags. 13. apríl 2026.

Kæra barst úrskurðarnefnd velferðarmála 16. apríl 2026. Með bréfi, dags. 21. apríl 2026, óskaði úrskurðarnefnd eftir greinargerð Sjúkratrygginga Íslands ásamt gögnum málsins. Greinargerð stofnunarinnar barst með bréfi, dags. 30. apríl 2026, og var hún send umboðsmanni kæranda til kynningar með bréfi úrskurðarnefndar, dags. 8. maí 2026. Athugasemdir bárust frá umboðsmanni kæranda með bréfi, dags. 18. maí 2026 og voru þær kynntar Sjúkratryggingum Íslands með bréfi úrskurðarnefndar, dags. 19. maí 2026. Frekari athugasemdir bárust ekki.

II. Sjónarmið kæranda

Kærandi fer fram á að ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands er varðar synjun á greiðsluþátttöku í brýnni læknismeðferð erlendis sem ekki er unnt að veita hérlendis, verði úrskurðuð ógild og að greiðsluþátttaka verði samþykkt. Telji kærunefnd ekki vera uppfyllt skilyrði til þess að ógilda ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands og samþykkja greiðsluþátttöku sé þess krafist að ákvörðun stofnunarinnar um að synja beiðni um endurupptöku verði úrskurðuð ógild og að beiðnin um endurupptöku verði samþykkt.

Í kæru er greint frá því að Sjúkratryggingar Íslands hafi synjað umsókn um greiðsluþátttöku í brýnni læknismeðferð sem veitt sé erlendis sem ekki sé unnt að veita hérlendis, sbr. 23. gr. laga nr. 112/2008. Talið sé að meðferðin sem sótt hafi verið um greiðsluþátttöku í uppfylli skilyrði 23. gr. laga nr. 112/2008 en slík túlkun sé í samræmi við álit umboðsmanns Alþingis í máli nr. 7181/2012 og einnig í samræmi við áherslur lagabreytinga sem hafi átt sér stað í kjölfarið árið 2016.

Vísað er til beiðni um endurupptöku til Sjúkratrygginga Íslands, dags. 7. mars 2026, um málsástæður og lagarök en þar hafi ítarlega verið farið yfir með hvaða hætti kærandi telji að skilyrði 23. gr. laga nr. 112/2008 séu uppfyllt. Þar segir:

„II Málsatvik

Við X ára aldur greindist A með æxli í hægri hluta lifrar sem reyndist vera hepatoblastoma. Frá greiningu hefur A ítrekað þurft að undirgangast aðgerðir, bæði hérlendis og erlendis, til að hægt sé að fjarlægja meinvörp en einnig hefur hún verið i lyfjameðferðum og geislameðferðum. Í umsókn um greiðsluþátttöku vegna læknismeðferðar erlendis dags. 04.12.2025 til SÍ kemur fram að sjúkdómur A sé með þeim hætti að hann muni ekki læknast með viðtekinni meðferð og því sé nauðsynlegt að leita til Dr.E í C svo A geti hlotið meðferð, sem er hluti af rannsókn, þar sem T-eitilfrumur eru notaðar gegn æxlinu. Svipaðar meðferðir, þar sem frumur ónæmiskerfisins eru nýttar til að ráðast gegn æxlisfrumum, hafi í mörgum tilfellum gefið góða raun og sé þess einnig vænst í tilfelli A, sbr. fskj. 1.

Þann 08.12.2025 var umsókninni hafnað af SÍ með þeim rökum að engin heimild væri til staðar til að samþykkja ógagnreyndar tilraunameðferðar. Greiðsluþátttaka Sjúkratrygginga á grundvelli brýnnar meðferðar erlendis, sbr. 23. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar væri því ekki heimil, sbr. fskj. 2.

Ill Málsástæður og lagarök

Ljóst er að sjúkdómur A mun ekki læknast með viðtekinni meðferð sem hægt er að veita hérlendis og því brýnt fyrir hana að leita erlendis í meðferð sem er hluti af rannsókn. Eins og kemur fram í gögnum þessa máls hefur stúlkan frá X ára aldri staðið frammi fyrir ítrekuðum áskorunum vegna fjölda meinvarpa sem endurtekið hafa birst á mismunandi stöðum í líkama hennar. Eins og staðan er í dag hefur hún eytt einum þriðja af lífi sínu í baráttu við illvígt krabbamein og undirgengist fjöldann allan af skurðaðgerðum og Lyfja- og geislameðferðum. Þrátt fyrir ötula baráttu stendur stúlkan nú frammi fyrir því að læknar hérlendis hafa gefið út vottorð sem kveður á um að krabbameinið muni ekki læknast með viðtekinni meðferð og að lokum leiða til dauða.

III.I

í máli þessu er nauðsynlegt að taka ákvörðun byggða á heildarmati á þeim hagsmunum sem eru í húfi fyrir stúlkuna sem og ákvæðum laga sem ætlað er að tryggja aðstoð í aðstæðum sem þessum. Samkvæmt 1. mgr. 76. gr. stjórnarskrárinnar skal öllum sem þess þurfa tryggður í lögum réttur til aðstoðar vegna sjúkleika, örorku, elli, atvinnuleysis, örbirgðar og sambærilegra atvika.

Á meðal markmiða sjúkratryggingalaga er að tryggja sjúkratryggðum aðstoð til verndar heilbrigði og jafnan aðgang að heilbrigðisþjónustu óháð efnahag, svo sem nánar er kveðið á um í lögunum og í samræmi við lög um heilbrigðisþjónustu, lög um réttindi sjúklinga og önnur lög eftir því sem við á, sbr. 1. mgr. 1. gr. þeirra. Það er einnig almennt markmið laga á sviði heilbrigðisþjónustu að sjúklingar eigi rétt á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma er völ á að veita og að sjúklingur eigi rétt á þjónustu sem miðast við ástand hans og horfur á hverjum tíma og bestu þekkingu sem völ er á, sbr. 1. mgr. og 2. mgr. 3. gr. laga nr. 74/1997, um réttindi sjúklinga, og1. gr. laga nr. 40/2007,um heilbrigðisþjónustu.

í 23. gr. laga nr.112/2008 um sjúkratryggingar er kveðið á um að sjúkratryggingar greiði kostnað við meðferð ef sjúkratryggðum er brýn nauðsyn á alþjóðlega viðurkenndri læknismeðferð erlendis vegna þess að ekki er unnt að veita honum nauðsynlega aðstoð hér á landi. Sama gildir um kostnað við dvöl, lyf og læknishjálp sem nauðsynleg er í tengslum við meðferðina.

Samkvæmt 6. tölulið 1. mgr. 3. gr. laganna er skilgreiningin á alþjóðlega viðurkenndri læknismeðferð eftirfarandi: Læknismeðferð sem telst nægilega gagnreynd, sbr. 44. gr., í ljósi aðstæðna hverju sinni og byggist á læknisfræðilegum rannsóknum, viðurkenndum aðferðum og reynslu.

í 1. mgr. 44. gr. laganna kemur m.a. fram að veitendur heilbrigðisþjónustu skuli að jafnaði byggja starfsemi sína á „gagnreyndri þekkingu" á sviði heilbrigðisþjónustu. í athugasemdum við 44. gr. frumvarps þess er varð að lögum nr. 112/2008 kemur fram að í hugtakinu felist að nýttar séu þær aðferðir sem sýnt hefur verið fram á með viðurkenndum vísindalegum aðferðum að skili bestum árangri.

Með heimild í 23. gr. laga nr. 112/2008 hefur ráðherra sett reglugerð nr. 712/2010 um brýna læknismeðferð erlendis þegar ekki er unnt að veita nauðsynleg aðstoð hér á landi.

Samkvæmt 3. gr. reglugerðarinnar er kveðið á um að læknismeðferð erlendis skuli vera alþjóðlega viðurkennd og byggjast á gagnreyndri þekkingu á sviði læknisfræði, sbr. 44. gr. laga um sjúkratryggingar. Einnig er tekið fram að ekki sé heimilt að taka þátt í kostnaði við tilraunameðferð.

III.II

Í áliti umboðsmanns Alþingis nr. 7181/2012 er ítarlega farið yfir skilyrði 23. gr. laga um sjúkratryggingar nr. 112/2008 og skilyrði reglugerðar nr. 712/2010. Í álitinu kemur m.a. fram að:

Settur umboðsmaður taldi að leggja yrði til grundvallar að með því skilyrði taganna að læknismeðferð væri „alþjóðlega viðurkennd“ væri átt við að læknismeðferð væri byggð á nægjanlega gagnreyndri læknisfræðilegri þekkingu í ljósi aðstæðna hverju sinni. Ekki yrði sjálfkrafa ályktað að meðferð sem veitt væri í tengslum við rannsóknir væri „tilraunameðferð“ sem uppfyllti ekki það skilyrði heldur yrði að leggja mat á það hverju sinni. Settur umboðsmaður taldi að líta yrði svo á að úrskurðarnefndin hefði lagt til grundvallar að þar sem læknismeðferðin sem A gekkst undir hefði verið hluti af klínískri rannsókn hefði hún þegar af þeim sökum ekki talist alþjóðlega viðurkennd læknismeðferð í skilningi laga um sjúkratryggingar. Því var það niðurstaða setts umboðsmanns að ekki væru nægar forsendur til að líta svo á að nefndin hefði leyst úr málinu á réttum lagagrundvelli að þessu leyti.

Umboðsmaður Alþingis tekur einnig fram að:

Með vísan til þess sem að framan er rakið tel ég að ekki beri að túlka 1. mgr. 23. gr. laga nr. 112/2008 með því að horfa aðeins til orðanna „alþjóðlega viðurkennt" og þá án tillits til heildarmats á texta 23. og 44. gr. og samhengis þeirra. Með skilyrðinu um að læknismeðferð sé „alþjóðlega viðurkennd“ í skilningi ákvæðisins verður að mínu áliti að leggja til grundvallar að þar sé átt við að umrædd læknismeðferð sé nægjanlega gagnreynd í ljósi aðstæðna hverju sinni. Þannig verður læknismeðferð almennt að styðjast við aðferðir sem byggja á læknisfræðilegum niðurstöðum, viðurkenndri reynslu eða sýnt hefur verið fram á með viðurkenndum vísindalegum aðferðum og þekkingu að skili bestum árangri með hliðsjón af aðstæðum hverju sinni. Ákvæðið verður aftur á móti ekki túlkað þannig að tiltekin læknismeðferð sem slík þurfi fortakslaust að vera almennt viðurkennd á alþjóðavísu eða almennt viðtekin við tilteknum sjúkdómi. Af þessu leiðir að ekki verður sjálfkrafa ályktað að meðferð sem veitt er í tengslum við rannsóknir sé „tilraunameðferð“ í skilningi lögskýringargagna sem uppfylli þar af leiðandi ekki framangreint skilyrði um „alþjóðlega viðurkennda“ læknismeðferð. Leggja verður mat á það hverju sinni hvort meðferð, sem er hluti af rannsóknum, byggist á nægjanlegri læknisfræðilegri þekkingu í ljósi aðstæðna og teljist þar með „alþjóðlega viðurkennd“ í framangreindum skilningi.

III.III

A hefur fengið boð um þátttöku í meðferð sem er hluti af rannsókn sem er fjármögnuð af fyrirtækinu F. og framkvæmd á C í samstarfi við G spítalann, sbr. fskj. 3. Mikil sérfræðiþekking er á fyrrnefndum spítölum en G er talinn einn af fremstu spítölum í heiminum þegar kemur að krabbameinslækningum og krabbameinsrannsóknum fyrir börn og fullorðna. Frekar upplýsingar má finna á fylgiskjali 4 og inn á heimasíðu spítalanna: […].

Læknirinn sem veitir A umrædda meðferð heitir E en hún hefur sérfræðiþekkingu í krabbameinsmeðferðum barna og hefur helgað sig þeim starfsvettvangi. Hún er yfirlæknir krabbameinslækninga og sérhæfðrar meðferðardeildar við lifrarkrabbameini við G spítalann og C. Einnig starfar hún sem dósent í barnalækningum við læknadeild H háskóla. Frekari upplýsingar um Dr. E má finna á fylgiskjali 5 og inná […]

Í svörum Dr. E við fyrirspurnum SÍ um meðferðina kemur m.a. fram að aukning hafi verið á notkun aðferðarinnar sem notuð er í meðferð A þar sem jákvæðar niðurstöður hafa gefist, en því til stuðnings vísar hún til tveggja rannsókna: Vitanza et al. Nature 2025 og Del Bufalo et al. Nejm 2023. Þá tekur hún fram að aðferðin sem notuð er hafi ekki áhrif á heilbrigðar frumur líkamans og að engar alvarlegar aukaverkanir hafi komið fram hjá öðrum þátttakendum í rannsókninni. Í svörum hennar kemur einnig fram að sjúkdómsástand þátttakenda, sem hafa fengið einfaldan skammt, hafi haldist stöðugt, sbr. fskj. 6.

III.IV

Eins og kemur fram í fyrrgreindu áliti umboðsmanns Alþingis skal leggja mat á það hverju sinni hvort meðferð, sem er hluti af rannsókn, byggist á nægjanlegri læknisfræðilegri þekkingu í ljósi aðstæðna og teljist þar með „alþjóðlega viðurkennd" í skilningi laga nr. 112/2008.

Með beiðni þessari er lögð fram greinargerð I og J sérfræðilækna í blóð- og krabbameinslækningum barna en í henni kemur m.a. fram að í svipuðum meðferðum, þar sem frumur ónæmiskerfisins séu nýttar til að ráðast gegn æxlisfrumum, hafi verið notaðar í vaxandi mæli á undanförnum árum og oft með miklum árangri. Sem dæmi er nefnt CART meðferð við erfiðum tegundum hvítblæðis. Í tilfellum hepatoblastoma eru gerðar breytingar á T eitilfrumum með þeim hætti að frumurnar ráðist eingöngu á æxlisfrumur en ekki aðrar frumur líkamans. Góðar líkur séu á því að árangur meðferðar verði góður. Þá er einnig tekið fram að sjúkdómur stúlkunnar sé sjaldgæfur og 1% af öllum illkynja sjúkdómum í börnum og því eitt nýtt tilfelli á 5-10 ára fresti á íslandi. Aðferðin sem notuð er í rannsókninni, sem stúlkan hefur fengið tækifæri til að taka þátt í, hefur verið notuð í vaxandi mæli á undanförnum árum og oft með miklum árangri. Þá er tekið fram að þótt meðferðin teljist skv. skilgreiningu „meðferð sem er hluti af rannsókn“ sé samt um að ræða staðlaða meðferð og þá bestu sem þekkt er. Þessi aðferðarfræði sé ein af helstu ástæðum þeirrar miklu framþróunar og bætts árangurs meðferðar við illkynja sjúkdómum hjá börnum sem náðst hefur á undanförnum áratugum. Sama gildi um meðferð A, þ.e. hún er meðferð sem er hluti af rannsókn en verður samt að líta á sem viðurkennda og í raun gagnreynda meðferð þegar tekið er tillit til aðstæðna og hver fræðilegur grundvöllur hennar er, sbr. fskj. 7.

Eins og áður segir er umrædd meðferð fjármögnuð af fyrirtækinu F, en í tilkynningu fyrirtækisins dags. 12.01 si. sem finna má á fylgiskjali 8, kemur fram að T eitil frumur séu notaðar í tveimur sambærilegum meðferðum (ET140203 og ECT204) sem fyrirtækið býður nú upp á. A hefur fengið boð um þátttöku í meðferð ET140203 (ARYA-2).

Í fyrrnefndri tilkynningu kemur fram að meðferð ECT204 hafi hlotið Regenerative Medicine Advanced Therapy viðurkenningu (RMAT) frá Bandaríska lyfjaeftirlitinu (U.S. Food and Drug Administration-FDA) á grundvelli þess að jákvæður árangur hefur hlotist af henni i tilfellum lifrarkrabbameina.

Skilgreiningu á RMAT má finna inn á heimasíðu FDA1 og er eftirfarandi:

As described in Section 3033 of the 21st Century Cures Act, a drug is eligible for regenerative medicine advanced therapy (RMAT) designation if:

The drug is a regenerative medicine therapy, which is defined as a celltherapy, therapeutic tissue engineering product, human cell and tissue product, or any combination product using such therapies or products, except for those regulated solely under Section 361 of the Public Health Service Act and part 1271 of Title 21, Code of Federal Regulations;
The drug is intended to treat, modify, reverse, or cure a serious or life-threatening disease or condition; and
Preliminary clinical evidence indicates that the drug has the potential to address unmet medical needs for such disease or condition.

RMAT viðurkenning Bandaríska lyfjaeftirlitsins er veitt m.a. vegna þess að frumniðurstöður rannsóknarinnar sýna fram á að meðferðin sé líkleg til þess að mæta óuppfylltum læknisfræðilegum þörfum vegna alvarlegra eða Lífshættulegra sjúkdóma, þ.e. í þessu tilfelli lifrarkrabbamein.

Þá hefur meðferðin verið hluti af fleiri rannsóknum en í nóvember 2025 kom út tilkynning frá F þar sem greint var frá niðurstöðum rannsóknar þar sem Artemis T-frumum var beitt í meðferðum hjá börnum með krabbameinsæxli í búk (Neuroblastoma) með samskonar hætti og beitt er í meðferð A. Í tilkynningunni frá nóvember 2025 kemur fram að niðurstöður rannsóknarinnar séu mjög jákvæðar þar sem Artemis T-frumur sýna betri árangur en hefðbundnar CAR-T stofnfrumumeðferðir. Fyrrnefndri rannsókn var stýrt af sérfræðingum á Krabbameinsstofnun Bandaríkjanna (National Cancer Institute). Á grundvelli þess ætli F í samstarfi við Krabbameinsstofnun Bandaríkjanna, að halda áfram rannsóknum í baráttu við önnur krabbamein, sbr. fskj. 9.

Einnig gaf Bandaríska lyfjaeftirlitið út Orphan drug designation (ODD) viðurkenningu árið 2022 til Eureka Therapeutics, Inc. fyrir ET140203 meðferð við hepatoblastoma krabbameini, sbr. fskj. 10.

Inn á heimasíðu Bandaríska lyfjaeftirlitsins má finna frekari upplýsingar um ODD viðurkenningu og þýðingu hennar: https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-andconditions/ designating-orphan-product-drugs-and-biological-products

III.V

Þá skal við mat á því hvort samþykkja skuli greiðsluþátttöku einnig horfa til markmiðs og forsögu ákvæðisins en í fyrrgreindu áliti umboðsmanns Alþingis er tekið fram að:

Við frekari afmörkun á 1. mgr. 23. gr. laga nr. 112/2008 hefur jafnframt verulega þýðingu að líta til markmiðs og forsögu ákvæðisins. Markmið sambærilegra ákvæða í almannatryggingalögum hefur frá upphafi verið að tryggja sjúklingum raunhæfa möguleika á því að leita sér læknisaðstoðar erlendis, þegar slík aðstoð er ekki í boði hér á landi, og koma með þeim hætti til móts við þá verulegu röskun á afkomu sjúklings eða aðstandenda hans sem getur orðið við það að leita sér læknismeðferðar erlendis. Líkt og fyrr greinir er meðal markmiða laga nr. 112/2008 að tryggja sjúkratryggðum aðstoð til verndar heilbrigði og jafnan aðgang að heilbrigðisþjónustu óháð efnahag, svo sem nánar er kveðið á um í lögunum og í samræmi við lög um heilbrigðisþjónustu, lög um réttindi sjúklinga og önnur lög eftir því sem við á, sbr. 1. mgr. 1.gr. þeirra. Það er einnig almennt markmið laga á sviði heilbrigðisþjónustu að sjúklingar eigi rétt á fullkomnustu heilbrigðisþjónustu sem á hverjum tíma er völ á að veita og að sjúklingur eigi rétt á þjónustu sem miðast við ástand hans og horfur á hverjum tíma og bestu þekkingu sem völ er á, sbr. 1. mgr. og 2. mgr. 3. gr. laga nr. 74/1997, um réttindi sjúklinga, og 1. gr. laga nr. 40/2007, um heilbrigðisþjónustu.

Í máli þessu liggur fyrir að kostnaðaráætlun meðferðar er 536.277 dollarar, sem samsvarar m.v. gengi dagsins (1 dollari: 123 íslenskar krónur) = kr. 66.260.320, sbr. fskj. 11. Það er engum vafa undirorpið að veruleg röskun verður á afkomu sjúklings og aðstandenda hans við það að hefja umrædda læknismeðferð erlendis en um er að ræða fjárhæð sem fæstir hafa tök á að greiða án greiðsluþátttöku SÍ.

IV Lokaorð

Í máli þessu er um að ræða unga stúlku sem hefur þurft að þola skert lífsgæði vegna áralangrar baráttu við sjaldgæft krabbamein. A hefur þurft á uppskurðum að halda, bæði hérlendis og í K ásamt því að undirgangast lyfja- og geislameðferðir sem og prófað líftæknilyf. Ekkert af þessum aðferðum og meðferðum hefur læknað hana af krabbameininu.

Fátíðni krabbameinsins leiðir til þess að meðferðarmöguleikar eru færri en við algengari krabbameinum en slík staða getur ekki orðið til þess að greiðsluþátttöku SÍ er synjað. Við ákvörðun skal framkvæma heildarmat, þ.e. mat á hagsmunum sem eru í húfi og hvort meðferðin, sem er hluti af rannsókn, byggi á nægjanlegri læknisfræðilegri þekkingu í ljósi aðstæðna og teljist þar með „alþjóðlega viðurkennd" í skilningi laga um sjúkratryggingar.

Við mat á því hvort greiðsluþátttaka SÍ er heimil samkvæmt 23. gr. sjúkratryggingalaga skal horfa til þess að meðferðin, sem sótt hefur verið um greiðsluþátttöku í, hefur sýnt góðan árangur í sambærilegum tilfellum, þrátt fyrir að vera, enn sem komið er, meðferð sem er hluti af rannsókn. Sérfæðilæknar búast við því að árangurinn af meðferðinni verði einnig góður í tilfelli A. Þá er meðferðin veitt á virtum spítala í C þar sem starfa krabbameinslæknar í fremstu röð.

Gögnin sem lögð hafa verið fram í þessu máli sýna að skilyrði fyrir greiðsluþátttöku SÍ, sem kveðið er á um í 23. gr. laga nr. 112/2008 og reglugerð 712/2010, eru uppfyllt en slík niðurstaða er í samræmivið leiðbeiningar umboðsmanns Alþingis um hvernig beri að túlka fyrrgreind ákvæði laga og reglugerðar, sbr. álit hans nr. 7181/2012.“

Telji úrskurðarnefndin að ekki séu uppfyllt skilyrði til að taka kröfu um ógildingu á synjun Sjúkratryggingu Íslands um greiðsluþátttöku til meðferðar og samþykkja greiðsluþátttöku, sé kærð ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands um synjun á beiðni um endurupptöku. Talið sé að efni rökstuðnings Sjúkratrygginga Íslands fyrir ákvörðun sinni sé ekki í samræmi við leiðbeiningar umboðsmanns Alþingis um hvernig beri að túlka 23. gr. laga nr. 112/2008, sem finna megi í fyrrnefndu áliti hans nr. 7181/2012.

Með beiðninni um endurupptöku hafi meðal annars verið lögð fram greinargerð tveggja sérfræðilækna Landspítala þar sem sterklega hafi verið mælt með greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga Íslands í meðferðinni, ítarlegar upplýsingar um sjúkrahúsið þar sem meðferð fari fram auk ítarlegra upplýsinga um sérfræðilækni og ábyrgðarlækni meðferðarinnar ásamt viðurkenningum á stöðu og mikilvægi umræddrar meðferðar sem, eins og staðan sé í dag, sé enn hluti af rannsókn.

Við túlkun á lögunum og reglugerð sem eigi við sé óskað eftir því að úrskurðarnefndin taki sérstakt tillit til þeirra gríðarlegu mikilvægu hagsmuna sem undir séu í þessu máli.

Í athugasemdum kæranda við greinargerð Sjúkratrygginga Íslands segir fyrir liggi að kærandi berjist við sjaldgæft krabbamein en vegna fátíðni þess séu meðferðir við því enn á rannsóknarstigi. Sú staðreynd geti ekki leitt til þess að greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga Íslands sé hafnað enda væri slík túlkun á 23. gr. sjúkratryggingalaga röng og til þess fallin að hindra aðgengi íslenskra sjúklinga að nauðsynlegri og brýnni heilbrigðisþjónustu erlendis.

Í framlagðri greinargerð frá Í yfirlækni og krabbameinslækni við Landspítala og prófessor við Háskóla Íslands sé meðal annars tekið fram að fyrir sjúklinga með alvarlega eða langt gengna sjúkdóma geti klínískar rannsóknir verið eina raunhæfa leiðin til að fá aðgang að nýjum lyfjum eða sértækri meðferð sem ekki sé enn komin í almenna notkun. Þetta sjónarmið eigi sérstaklega við á sviði krabbameinslækninga þar sem þróun meðferða hafi verið afar hröð undanfarin ár og ný lyf og markvissar aðferðir geti skipt sköpum um lifun og lífsgæði. Þá sé einnig tekið fram að fyrir þessi börn geti klínískar lyfjarannsóknir verið eina leiðin til að fá aðgang að nýrri meðferð sem byggir á nýjustu vísindalegu þekkingu, þar sem aðgengi að slíkum rannsóknum sé lítið sem ekkert innanlands og því neyðist fjölskyldur til að leita meðferðar erlendis.

Kærandi bendi á og ítreki áður framlagðar heimildir, gögn og mikilvægar viðurkenningar og leyfi erlendra aðila er varði meðferðina sem um ræðir og hafni þeirri fullyrðingu sem fram komi í greinargerð Sjúkratrygginga Íslands um að ekki liggi fyrir formleg gögn eða greinar varðandi aukaverkanir, lyfhrif eða virkni meðferðarinnar hjá börnum með lifrakrabbamein.

Með athugasemdum þessum sé til viðbótar áður framlögðum gögnum lögð fram fræðigrein er birtist í tímaritinu Nature á heimasíðu PubMed sem rekið sé af „National library of Medicine“.

Þá sé einnig sérstaklega bent á að tekið hafi verið fram í umsókn I sérfræðilæknis í krabbameinslækningum, dags. 4. desember 2025, til Sjúkratrygginga Íslands um greiðsluþátttöku í meðferðinni að aukaverkanir séu hugsanlegar meðal annars vegna virkjunar ónæmissvars en hægt sé að gefa lyf sem verki vel í að draga úr þess konar viðbrögðum.

Þá vilji kærandi einnig árétta mikilvægi álits umboðsmanns Alþingis nr. 7181/2012 í þessu máli en í því áliti hafi einnig verið um að ræða einstakling sem hafi sótt um greiðsluþátttöku í brýnni meðferð erlendis sem hafi verið hluti af klínískri rannsókn í fasa II. Umboðsmaður taki skýrt fram í áliti sínu að sú staðreynd ein og sér geti ekki leitt til þess að greiðsluþátttöku sé hafnað heldur sé sérstaklega eftirfarandi tekið fram:

„Af þessu leiðir að ekki verður sjálfkrafa ályktað að meðferð sem veitt er í tengslum við rannsóknir sé „tilraunameðferð“ í skilningi lögskýringargagna sem uppfylli þar af leiðandi ekki framangreint skilyrði um „alþjóðlega viðurkennda“ læknismeðferð. Leggja verður mat á það hverju sinni hvort meðferð, sem er hluti af rannsóknum, byggist á nægjanlegri læknisfræðilegri þekkingu í ljósi aðstæðna og teljist þar með „alþjóðlega viðurkennd“ í framangreindum skilningi.“

Öll gögn sem lögð hafi verið fram í máli þessu sýni fram á að um sé að ræða nægjanlega læknisfræðilega þekkingu í ljósi aðstæðna kæranda. Ekki eingöngu sé um að ræða nægjanlega læknisfræðilega þekkingu í ljósi aðstæðna heldur sé um að ræða bestu mögulegu þekkingu í ljósi aðstæðna og helstu sérfræðingar á krabbameinsdeild Landspítala, yfirlæknir krabbameinslækninga á Landspítala sem og prófessor við læknadeild Háskóla Íslands mæli með umræddri meðferð fyrir kæranda og lýsi yfir mikilvægi aðgengi sjúklingsins að umræddri meðferð þrátt fyrir að hún sé enn hluti af rannsókn. Þar að auki sé meðferðin veitt á einum virtasta spítala á heimsvísu og sé á ábyrgð krabbameinslæknis sem sé talinn einn sá færasti á heimsvísu. Með engu móti geti slíkt faglegt álit sérfræðinga og sú faglega umgjörð meðferðarinnar talist sem tilraunameðferð í þeim skilningi að hún geti ekki hlotið greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga Íslands.

Kærandi tekur einnig fram að í greinargerð Sjúkratrygginga Íslands sé vitnað í samantektargrein sem hafi verið birt á þessu ári þar sem farið sé yfir umrætt meðferðarform í krabbameinsmeðferðum barna, sbr. titil greinarinnar „CAR-T cell therapy for pediatric solid tumors: armored CAR-T cells and beyond“. Eftirfarandi sé sérstaklega tekið fram úr greininni af hálfu Sjúkratrygginga Íslands:

„Eitt af vandamálunum við þessa meðferð er að í æxlum (solid tumor) eru oftar en ekki margir mótefnavakar á yfirborðinu þannig að CAR-T frumur með eitt eða tvö sæti fyrir slík mótefni þekkir ekki öll hin þá þekkja CAR-T frumurnar sem notaðar eru til meðferðar ekki allar krabbameinsfrumurnar og hluti æxlis sleppur fram hjá meðferðinni. Þannig hefur umrætt meðferðarform sannað sig fyrir blóðsjúkdóma en ekki fyrir aðra illkynja sjúkdóma.“

Kærandi telji eftirfarandi útdrátt ekki eiga við þar sem í máli þessu liggi meðal annars fyrir að meðferðin sem kærandi hafi sótt um greiðsluþátttöku í sé þróun og notkun á svokölluðum „armored“ Tcellum. Meðferðin beiti því „vopnuðum“ og „öflugri“ T-cellum en þegar um sé að ræða blóðsjúkdóma einmitt með því markmiði að gera frumurnar í æxlinu þekkjanlegri og til þess að meðferðin virki á allt æxlið.

Þá telji kærandi að fyrrnefndur útdráttur sé til þess fallinn að rýra mikilvægi þess sem fram komi í niðurstöðukafla greinarinnar en þar komi eftirfarandi fram:

„CAR-T cell therapy has become an increasingly common treatment for hematologic cancers in adults and children, but progress in solid tumors has lagged. This is due to factors including tumor antigen heterogeneity, issues with trafficking CAR-T cells to tumor sites, and difficulty penetrating the hostile TME. Armored CAR-T cells have shown tremendous promise in circumventing the hostile TME through the addition of antigen-inducible cytokines or cytokine receptors, which modify the environment to facilitate cytotoxicity against tumor cells. Results for CAR-T cells, especially armored CAR-T cells, in in vitro and murine xenograft models have been encouraging. Clinical trials in pediatric patients have yielded similarly promising results, with many more trials of armored and non-armored CAR-T cells in pediatric solid tumors currently active and recruiting.“

Fyrrgreint sýni með skýrum hætti lofandi og jákvæðar niðurstöður meðferðarinnar sem um ræði og renni stoðum undir mikilvægi aðgengi sjúklinga að meðferðum erlendis sem séu hluti af rannsóknum. Umræddri 23. gr. sjúkratryggingalaga sé ætlað að tryggja aðgengi íslenskra sjúklinga að brýnum læknismeðferðum erlendis og séu skilyrðin sú að meðferðin verði að byggja á nægjanlegri læknisfræðilegri þekkingu miðað við aðstæður hverju sinni. Í tilviki kæranda sé ljóst að meðferðin, sem enn sé hluti af rannsókn á klínísku stigi, uppfylli umrætt skilyrði.

Þá komi einnig fram í erindi Í á málþinginu „Heilsan okkar“, sem hafi verið hluti af fundaröð Háskóla Íslands og Landspítalans, að straumhvörf hefðu orðið í meðferð við krabbameini síðustu 10-15 ár, þá sérstaklega í ónæmisörvandi meðferð sem örvi ónæmiskerfið til að ráðast gegn krabbameinsfrumum og að búast mætti við að sjá betri meðferðir þróast.

Í máli þessu séu gríðarlegir hagsmunir í húfi fyrir unga stúlku sem greinst hafi með svo sjaldgæft krabbamein að Cysplatin og Doxorubicin, sem séu helstu lyfin sem notuð séu við Hepatoblastoma, virki ekki til lækningar. Fyrrnefnd lyf hafi verið notuð frá árinu 1980 en framþróun meðferða við krabbameininu sem um ræði í þessu máli hefur verið hæg til samanburðar við meðferðir við algengari krabbameinum. Eins og skýrt hafi komið fram í athugasemdum þessum og öðrum málsgögnum hafi þróunin hins vegar síðustu 10-15 ár verið hröð og sé meðferðin sem um ræði partur af þeirri mikilvægu þróun. Vegna fátíðni krabbameinsins taki rannsóknir lengri tíma en slíkt ætti ekki að rýra möguleika íslenskra sjúklinga á greiðsluþátttöku í meðferð sem gæti skipt sköpum fyrir lífslíkur þeirra. Túlkun Sjúkratrygginga Íslands á 23. gr. sjúkratryggingalaga nr. 112/2008 í þessu máli sé til þess fallin að hindra aðgengi barna að nauðsynlegum meðferðum erlendis sem séu á rannsóknarstigi en slíkt geti ekki talist vera í samræmi við þá hagsmuni sem séu í húfi og sem lögunum sé ætlað að vernda. Kærandi telji ljóst að skilyrði 23. gr. sjúkratryggingarlaga séu uppfyllt og að greiðsluþátttaka Sjúkratrygginga Íslands sé heimil. Þess sé krafist að ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands verði úrskurðuð ógild og að greiðsluþátttaka verði staðfest. Öll framlögð gögn séu ítrekuð en áskilinn sé réttur til að leggja fram frekari gögn á síðari stigum málsins.

III. Sjónarmið Sjúkratrygginga Íslands

Í greinargerð Sjúkratrygginga Íslands segir að kærð sé ákvörðun stofnunarinnar, dags. 8. desember 2025, vegna umsóknar um læknismeðferð erlendis sem ekki sé unnt að veita hér á landi.

Þann 4. desember 2025 hafi Sjúkratryggingum Íslands borist umsókn um læknismeðferð erlendis á grundvelli brýnnar meðferðar, sbr. 23. gr laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar. Umsóknin, dags. 4. desember 2025, hafi verið undirrituð af H sérfræðingi á Landspítalanum. Sótt hafi verið um meðferð erlendis, þ.e. „Fasa I/II rannsókn, ET 140203, T-frumur í börnum með lifraræxli“, á C D. Með ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands, dags. 8. desember 2025, hafi greiðsluþátttöku stofnunarinnar vegna læknismeðferðar erlendis á grundvelli 23. gr. laga nr. 112/2008 verið synjað á þeim grundvelli að um væri að ræða ógagnreynda læknismeðferð og því væri ekki heimil greiðsluþátttaka stofnunarinnar. Sjúkratryggingum Íslands hafi borist beiðni um endurupptöku með bréfi, dags. 7. mars 2026. Með bréfi stofnunarinnar frá 30. mars 2026 hafi endurupptöku verið synjað þar sem stofnunin hafi talið að skilyrði 24. gr. stjórnsýslulaga nr. 37/1993 væru ekki uppfyllt.

Með erindi, dags. 31. mars 2026, hafi lögmaður kæranda beðið um nánari rökstuðning fyrir synjun stofnunarinnar um endurupptöku málsins. Þann 13. apríl 2026 hafi kæranda verið birt bréf með umbeðnum rökstuðningi.

Í ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands, dags. 8. desember 2025 hafi greiðsluþáttöku verið synjað á grundvelli þess umsóknin uppfyllti ekki skilyrði 23. gr. laga nr. 112/2008 en þar segi:

„Sjúkratryggingum barst umsókn, dags. 04.12.2025 vegna læknismeðferðar sjúklings erlendis. Umsóknin var tekin fyrir á fundi Siglinganefndar. Samkvæmt umsókn, undirritaðri af I lækni, var sótt um greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga í tilraunameðferð erlendis.

23. gr. laga nr. 112/2008 – umsókn vegna brýnnar meðferðar:

Ákvæði 23. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar fjallar um læknismeðferð sem ekki er unnt að veita hér á landi. Samkvæmt ákvæðinu á það við þegar um er að ræða brýna nauðsyn sjúkratryggðs einstaklings á alþjóðlega viðurkenndri læknismeðferð sem ekki er unnt að veita á Íslandi. Í slíkum tilvikum taka Sjúkratryggingar þátt í kostnaði við læknismeðferðina enda hafi umsóknin verið samþykkt áður en þjónustan er veitt.

Er það álit Sjúkratrygginga að engin heimild sé til staðar til að samþykkja ógagnreyndar tilraunameðferðir. Greiðsluþátttaka Sjúkratrygginga á grundvelli brýnnar meðferðar erlendis, sbr. 23. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar, er því ekki heimil. Í ljósi þess er umsókn um greiðsluþátttöku erlendis á grundvelli 23. gr. laga nr. 112/2008 synjað.“

Með hliðsjón af 1. mgr. 23. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar greiði Sjúkratryggingar Íslands kostnað við meðferð erlendis þegar sjúkratryggðum sé brýn nauðsyn á alþjóðlega viðurkenndri læknismeðferð erlendis, þegar ekki sé unnt að veita viðkomandi nauðsynlega aðstoð hér á landi. Þá ákvarði Sjúkratryggingar Íslands hvort skilyrði þessi séu fyrir hendi, sbr. 3. mgr. 23. gr. laganna þegar umsókn berist. Hver og ein umsókn sem berist stofnuninni sé þannig skoðuð af sérfræðihóp, sem skipaður sé á grundvelli 8. gr. sömu laga. Sérfræðihópurinn, þ.e. siglinganefndin, meti hvort skilyrði um læknismeðferð erlendis á grundvelli 23. gr. séu uppfyllt, þ. á m. hvort meðferðin sem um ræði sé alþjóðlega viðurkennd og gagnreynd. Í 6. tölul. 3. gr. laganna segi svo að alþjóðlega viðurkennd læknismeðferð sé skilgreind í lögunum sem sú læknismeðferð sem teljist nægilega gagnreynd, sbr. 44. gr., í ljósi aðstæðna hverju sinni og byggist á læknisfræðilegum rannsóknum, viðurkenndum aðferðum og reynslu. Í 44. gr. segi að veitendur heilbrigðisþjónustu skuli að jafnaði byggja starfsemi sína á gagnreyndri þekkingu á sviði heilbrigðisþjónustu, fylgja faglegum fyrirmælum landlæknis og nýta eftir því sem við eigi faglegar leiðbeiningar hans, sbr. lög um landlækni auk þess sem við ákvarðanir og samninga um nýjar aðferðir, þjónustu, lyf og vörur skal sjúkratryggingastofnun byggja á niðurstöðu faglegs og hagræns mats í samræmi við viðurkenndar alþjóðlegar aðferðir. Nánar er svo fjallað um framangreint í 3. gr. reglugerðar nr. 712/2010, en þar segi:

„Meðferðin skal vera alþjóðlega viðurkennd og byggjast á gagnreyndri þekkingu á sviði læknisfræði, sbr. 44. gr. laga um sjúkratryggingar. Ekki er heimilt að taka þátt í kostnað við tilraunameðferð.“

Áður en læknismeðferð sé samþykkt til almennrar notkunar þurfi að fara fram vel skipulagðar klínískar rannsóknir þar sem að fyrstu tveir fasarnir leggi grunn að þriðja fasanum; þar sem eiginleg virkni meðferðarinnar sé rannsökuð í nægilega stórum hóp þátttakenda, réttum skammti og á slembiraðaðan hátt til að hægt sé að draga ályktanir um það hvort meðferðin hafi virkni umfram lyfleysu eða aðra viðurkennda meðferð. Rannsóknir sem séu fasa I/II séu alla jafna fyrstu formlegu klínísku rannsóknir sem gerðar séu til að meta hvort lyf séu örugg til notkunar á fólki og í hvaða skömmtum og með tilliti til aukaverkana þeirra. Rannsóknin sem sótt hafi verið um sé lýst svo:

„Open-label, dose escalation, multi-center, Phase I/II clinical trial to assess the safety/tolerability and determine the recommended Phase II Dose (RP2D) of ET140203 T-cells in pediatric subjects who are AFP-positive/HLA-A2-positive and have relapsed/refractory HB, HCN-NOS, or HCC.“

Þannig sé rannsóknin, sem sótt sé um, hugsuð til að meta öryggi meðferðarinnar og til að finna réttan skammt lyfjagjafar fyrir næsta fasa rannsóknarinnar. Ekki sé að finna birtar greinar um þessa tilteknu meðferð, þ.e. meðferð með ET140203 T-cells eða hér nefnt CAR-T cell meðferð við lifrarkrabbameini í börnum. Þó sé að finna samantektargrein sem hafi verið birt á þessu ári þar sem farið sé yfir meðferðarformið í krabbameinsmeðferð barna, sbr. titil greinarinnar „CAR-T cell therapy for pediatric solid tumors: armored CAR-T cells and beyond“. Í þessari grein komi fram að teknar hafi verið saman niðurstöður úr birtum klínískum rannsóknum þar sem CAR-T frumum hafi verið beitt til meðferðar á æxlisvexti barna sem meðal annars hafi verið með Ewing sarcoma, osteosarcoma, neuroblastoma, diffuse intrinsic pontine glioma, rhabdomyosarcoma, Wilms tumor og retinoblastoma. Notaðar hafi verið CAR-T frumur af annarri eða þriðju kynslóð slíkra fruma eins og í þeirri rannsókn sem um ræði í tilviki kæranda. Í greininni komi fram að CAR-T frumur hafi sýnt góðan árangur við meðferð blóðsjúkdóma en að árangur þeirra við meðferð „solid“ æxla hafi verið lélegur. Það séu margar skýringar á því. Þá segi að það sé enn engin þekkt leið til að vita hvort sjúklingur muni svara meðferð með CAR-T frumum og hver sé í mestri hættu á að fá aukaverkanir af meðferðinni. Eitt af vandamálunum við þessa meðferð sé að í æxlum (solid tumor) séu oftar en ekki margir mótefnavakar á yfirborðinu þannig að CAR-T frumur með eitt eða tvö sæti fyrir slík mótefni þekki ekki öll hin þá þekki CAR-T frumurnar sem notaðar séu til meðferðar ekki allar krabbameinsfrumurnar og hluti æxlis sleppi fram hjá meðferðinni. Þannig hafi umrætt meðferðarform sannað sig fyrir blóðsjúkdóma en ekki fyrir aðra illkynja sjúkdóma.

Þá liggi ekki fyrir formleg gögn eða greinar með upplýsingum varðandi aukaverkanir, lyfhrif eða virkni meðferðarinnar hjá börnum með lifrarkrabbamein. Virkni meðferðarinnar gegn krabbameininu byggi fyrst og fremst á forklínískum rannsóknum á músum en ekki sé hægt að yfirfæra rannsóknir á dýrum beint yfir á virkni í fólki án þess að framkvæma klínískar rannsóknir, meðal annars vegna mismunar í líffræðilegum kerfum, þar sem almennt sé aðeins um 5% meðferða sem sýni virkni í dýrum sem sýni ásættanlega virkni í mönnum í klínískum rannsóknum sem leiði til samþykktra lyfjameðferða. Því sé ekki hægt að segja að rannsóknin sé komin á það stig þar sem hægt sé að draga þá ályktun að meðferðin byggi á nægjanlegri læknisfræðilegri þekkingu þegar komi að virkni.

Af öllu framangreindu sögðu sé ljóst að um klíníska rannsókn sé að ræða, sem sé á fyrstu stigum í því ferli klínískra prófana sem mögulega leiði til síðari notkunar. Að mati Sjúkratrygginga Íslands sé því ekki um að ræða gagnreynda meðferð enda markmið rannsóknarinnar að finna út hver séu öryggismörkin fyrir sjálfa lyfjagjöfina svo hægt sé að nota hana á öruggan máta til meðferðar síðar meir.

Með vísan til þess er að framan greini sé því óskað eftir því að ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands, dags. 8. desember 2025, verði staðfest.

IV. Niðurstaða

Mál þetta varðar synjun Sjúkratrygginga Íslands frá 8. desember á umsókn kæranda um greiðsluþátttöku vegna meðferðar erlendis.

Í 23. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar er fjallað um greiðsluþátttöku í kostnaði vegna læknismeðferðar erlendis sem ekki er unnt að veita hér á landi. Þar segir í 1. mgr. að sé sjúkratryggðum brýn nauðsyn á alþjóðlega viðurkenndri læknismeðferð erlendis vegna þess að ekki sé unnt að veita honum nauðsynlega aðstoð hér á landi þá greiði sjúkratryggingar kostnað við meðferðina. Í 4. mgr. sömu greinar segir að ráðherra setji reglugerð um nánari framkvæmd greinarinnar og aðra læknismeðferð erlendis sem ekki falli undir 33. gr. laganna, meðal annars þegar milliríkjasamningar sem Ísland sé aðili að eigi við. Reglugerð nr. 712/2010 um brýna læknismeðferð erlendis þegar ekki er unnt að veita nauðsynlega aðstoð hér á landi hefur verið sett með stoð í framangreindu lagaákvæði. Í 3. gr. reglugerðarinnar segir:

„Sé sjúkratryggðum brýn nauðsyn á læknismeðferð erlendis, vegna þess að ekki er unnt að veita honum nauðsynlega aðstoð hér á landi, greiða Sjúkratryggingar Íslands kostnað við meðferðina. Sama gildir um kostnað við lyf og læknishjálp sem nauðsynleg er erlendis í tengslum við meðferðina.

Meðferðin skal vera alþjóðlega viðurkennd og byggjast á gagnreyndri þekkingu á sviði læknisfræði, sbr. 44. gr. laga um sjúkratryggingar. Ekki er heimilt að taka þátt í kostnaði við tilraunameðferð.

Ekki er heimilt að taka þátt í kostnaði vegna annars konar meðferðar en læknismeðferðar, svo sem þjálfunar eða sálfræðimeðferðar. Þá er það skilyrði að um ákveðna afmarkaða meðferð sé að ræða, sem oftast lýkur á skömmum tíma og varir í hæsta lagi örfáa mánuði í alvarlegustu tilvikunum. Ekki er heimilt að taka þátt í kostnaði vegna vistunar á stofnunum erlendis um lengri tíma.“

Samkvæmt framangreindu er það skilyrði fyrir greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga Íslands í kostnaði vegna læknismeðferðar erlendis á grundvelli 23. gr. laga um sjúkratryggingar og reglugerðar nr. 712/2010 að brýn nauðsyn sé á alþjóðlega viðurkenndri læknismeðferð erlendis vegna þess að ekki sé unnt að veita sjúkratryggðum nauðsynlega aðstoð hér á landi. Öll framangreind skilyrði þurfa að vera uppfyllt svo að unnt sé að samþykkja umsókn. Alþjóðlega viðurkennd læknismeðferð er skilgreind í 6. tölul. 1. mgr. 3. gr. laga nr. 112/2008 sem læknismeðferð sem telst nægilega gagnreynd, sbr. 44. gr., í ljósi aðstæðna hverju sinni og byggist á læknisfræðilegum rannsóknum, viðurkenndum aðferðum og reynslu. Álitaefnið í máli þessu snýr að því hvort um sé að ræða alþjóðlega viðurkennda læknismeðferð þannig að sjúkratryggingum sé heimilt að greiða kostnað við hana.

Samkvæmt gögnum málsins glímir kærandi við krabbamein í lifur og var sótt um greiðsluþátttöku vegna „Fasa I/II rannsókn, ET 140203, T-frumur í börnum með lifraræxli“ í C, D. Í læknisvottorði vegna læknismeðferðar erlendis, rituðu af I lækni, dags. 4. desember 2025, segir:

„A er X ára stúlka sem greindist X ára gömul með stórt æxli í hægri hluta lifrar sem reyndist vera hepatoblastoma. Mikil hækkun alfa-fetopróteins við greiningu. Æxlið var fjarlægt með aðgerð og síðan hófst krabbameinslyfjameðferð. Fljótt eftir þetta komu í ljós mörg lítil meinvörp í lungum sem síðan hurfu að mestu með áframhaldandi lyfjameðferð. Fékk í fyrstu lyfjameðferð skv. SIOPEL-4 meðferðarskema en síðan skipt yfir í PHITT protocol.. Gert við stóran defect/pindarslit í hægri hluta þindar í X og síðan í kjölfarið skorið residual meinvarp úr hægra lunga X. Lyfjalaus frá X, en greinist siðan með relapse í X, stakt meinvarp í efsta hluta hægra lunga, sem var fjarlægt með fríum skurðbrúnum. Relapse varð strax á næsta skanni, eða í byrjun X með stakt meinvarp í vinstra lunga, einnig fjarlægt að fullu. Í controli í X aftur relapse, þegar í fyrsta sinn sást stakur metastasi neðan þindar nálægt lifur, pósitift á PET skanni X. Meinvarpið úr kviðarholi var fjarlægt með fríum skurðbrúnum X á J í K. Hóf relapse chemotherapíu eftir X: Gem-Ox i.v. lyfjameðferð á 3ja v. fresti x 8 lyfjakúrar og einnig var gefið Lenvatinib (multi-TKI hemill). Vegna endurkomu sjúkdóms í vinstra lunga hefur hún fengið Avastin og Nivolumab undanfarna mánuði. Á myndrannsóknum er hins vegar greinilega um resistant sjúkdóm að ræða þótt Avastin/nivolumab meðferðin hafi hægt á vextinum. Einnig hefur verið gefin geislameðferð á æxlið í vinstra lunga/hilus. A er þannig með sjúkdóm sem ekki mun læknast með viðtekinni meðferð. Hefur því verið leitað til Dr. E í C til að A geti tekið þátt í neðangreindri rannsókn þar sem T-eitilfrumur eru notaðar gegn æxlinu. Svipaðar meðferðir, þar sem frumur ónæmiskerfisins eru nýttar til að ráðast gegn æxlisfrumum, hafa í mörgum tilfellum gefið góða raun og er þess vænst í tilfelli A.“

Úrskurðarnefnd velferðarmála leggur sjálfstætt mat á fyrirliggjandi gögn. Nefndin telur ljóst af gögnum málsins að sú meðferð sem sótt er um í C, D, sé lyfjarannsókn í fasa I/II, sem sé enn á tilraunastigi. Um er að ræða klíníska rannsókn vegna meðferðar við lifrarkrabbameini í börnum og er lýsingin á rannsókninni eftirfarandi:

Ljóst er að lyfjarannsóknir sem eru í fasa I og II eru tilraunameðferðir þar sem óvissa ríkir um árangur og stundum er frekari þróun lyfsins hætt á þessu stigi vegna lélegs árangurs eða óásættanlegra aukaverkana. Þetta eru alla jafna fyrstu formlegu klínísku rannsóknir sem gerðar eru til að meta hvort lyf séu örugg til notkunar á fólki og í hvaða skömmtum og með tilliti til aukaverkana þeirra. Rannsóknin sem um ræðir í tilviki kæranda felst í því að nota T-eitilfrumur til að ráðast gegn æxlisfrumum hjá börnum með lifraræxli. Meðferð með T-eitilfrumum við öðrum sjúkdómum hefur verið notuð í vaxandi mæli á undanförnum árum og hefur oft reynst vel, svo sem gegn blóðsjúkdómum, en ekki hefur verið sýnt fram á góðan árangur við meðferð á öðrum illkynja sjúkdómum. Tilgangur þeirrar rannsóknar sem kærandi hefur sótt um er að meta öryggi meðferðarinnar og finna réttan skammt lyfjagjafar fyrir næsta fasa rannsóknarinnar. Ekki er vefengt að ákveðin læknisfræðileg þekking liggi til grundvallar rannsókninni og að sérfræðilæknar vonist til að árangurinn verði góður í tilviki kæranda.

Á þessum tímapunkti hefur ekki verið sýnt fram á með viðurkenndum vísindalegum aðferðum að þessi tiltekna meðferð skili bestum árangri enda rannsókninni ólokið og endanlegar niðurstöður ekki fyrirliggjandi. Í ljósi þess að rannsóknin er á enn á fyrstu stigum klínískra prófana er ekki komin nægjanleg læknisfræðileg þekking um virkni meðferðarinnar. Því verður ekki talið að meðferðin teljist nægilega gagnreynd í ljósi aðstæðna í skilningi 1. mgr. 44. gr., sbr. 1. mgr. 23. gr. laga nr. 112/2008. Sú staðreynd að mikil sérfræðiþekking sé hjá þeim spítölum og læknum sem framkvæma rannsóknina og að helstu sérfræðingar á Íslandi mæli með umræddri meðferð hefur ekki áhrif á þessa niðurstöðu.

Með vísan til framangreinds er það niðurstaða úrskurðarnefndar velferðarmála að umrædd meðferð sé ekki alþjóðlega viðurkennd læknismeðferð í skilningi 1. mgr. 23. gr. laga nr. 112/2008 og skilyrði greiðsluþátttöku Sjúkratrygginga Íslands vegna læknismeðferðar erlendis því ekki uppfyllt í tilviki kæranda.

Að öllu framangreindu virtu er það niðurstaða úrskurðarnefndar velferðarmála að staðfesta ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands um að synja umsókn kæranda um greiðsluþátttöku vegna „Fasa I/II rannsókn, ET 140203, T-frumur í börnum með lifraræxli“ í C, D.

Ú R S K U R Ð A R O R Ð

Synjun Sjúkratrygginga Íslands á umsókn A, um greiðsluþátttöku vegna læknismeðferðar erlendis, er staðfest.

F.h. úrskurðarnefndar velferðarmála

Kári Gunndórsson

Til baka