Úrskurðarnefnd velferðarmála

Mál nr. 567/2024

Miðvikudaginn 5. febrúar 2025

A

gegn

Sjúkratryggingum Íslands

Ú R S K U R Ð U R

Mál þetta úrskurða Kári Gunndórsson lögfræðingur, Kristinn Tómasson læknir og Unnþór Jónsson lögfræðingur.

Með kæru, sem barst 9. nóvember 2024, kærði A, til úrskurðarnefndar velferðarmála ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands frá 8. nóvember 2024 um að synja umsókn kæranda um útgáfu lyfjaskírteinis vegna lyfsins evolocumab (Repatha).

I.  Málsatvik og málsmeðferð

Með umsókn B læknis, dags. 23. september 2024, var sótt um lyfjaskírteini vegna lyfsins evolocumab (Repatha) fyrir kæranda. Með ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands, dags. 8. nóvember 2024, var umsókn kæranda synjað.

Kæra barst úrskurðarnefnd velferðarmála 9. nóvember 2024. Með bréfi, dags. 13. nóvember 2024, óskaði úrskurðarnefnd eftir greinargerð Sjúkratrygginga Íslands ásamt gögnum málsins. Greinargerð stofnunarinnar barst með bréfi, dags. 26. nóvember 2024, og var hún send kæranda til kynningar með bréfi, dags. 27. nóvember 2024. Athugasemdir bárust frá kæranda með bréfi, dagsettu sama dag. Þær voru sendar Sjúkratryggingum Íslands til kynningar með bréfi úrskurðarnefndar, dags. 28. nóvember 2024. Viðbótargreinargerð barst frá Sjúkratryggingum Íslands með bréfi, dags. 3. desember 2024. Hún var send kæranda til kynningar með bréfi úrskurðarnefndar, dags. 5. desember 2024. Sama dag bárust athugasemdir frá kæranda með ódagsettu bréfi sem var sent Sjúkratryggingum Íslands til kynningar með bréfi úrskurðarnefndar, dagsettu sama dag. Svar barst frá Sjúkratryggingum Íslands með tölvupósti þann 6. desember 2024 og var það kynnt kæranda með bréfi úrskurðarnefndar, dags. 11. desember 2024. Viðbótargögn bárust frá kæranda þann 8. janúar 2024 og voru þau send Sjúkratryggingum Íslands til kynningar með bréfi nefndarinnar, dags. 14. janúar 2025. Frekari athugasemdir bárust ekki.

II.  Sjónarmið kæranda

Kærandi óskar eftir endurskoðun á synjun Sjúkratrygginga Íslands um greiðsluþátttöku í lyfinu evolocumab.

Í kæru greinir kærandi frá því að hann óski endurskoðunar á þeim grundvelli að lyfið sé mikilvægt fyrir heilsu hans og lífsgæði. Eftir að mörg önnur lyf hafi reynst honum illa vegna alvarlegra aukaverkana, sem hafi haft neikvæð áhrif á lífsgæði hans og mögulegar heilsufarslegar afleiðingar, hafi læknir (sérfræðingur) ávísað Repatha sem heppilegustu lyfjameðferð. Í ljósi kostnaðar við lyfið hafi kærandi þó enn ekki haft ráð á því að hefja lyfjameðferðina.

Sjúkratryggingar Íslands hafi synjað um greiðsluþátttöku og því hafi kostnaðurinn verið hindrun sem komi í veg fyrir að kærandi geti hafið þessa meðferð. Þar sem Repatha sé eina lyfið sem læknir kæranda telji til þess fallið að bæta heilsu hans án óásættanlegra aukaverkana sé synjun um greiðsluþátttöku mikil skerðing á möguleikum hans til að bæta heilsu og lífsgæði. Kærandi telji mikilvægt að ákvörðunin verði endurskoðuð með tilliti til þessara sérstöku aðstæðna.

Þá mótmælir kærandi þeirri ákvörðun Sjúkratrygginga að hafna greiðsluþátttöku í lyfinu evolocumab (Repatha) á þeim forsendum að vinnuregla stofnunarinnar gildi einungis fyrir einstaklinga með ættgenga áhættuþætti sem hafi fengið hjartaáfall en ekki fyrir þá sem hafi fengið heilablóðfall. Kærandi telji þetta ákvæði vera ósanngjarnt og ekki í samræmi við rannsóknarniðurstöður sem sýni fram á gagnsemi lyfsins fyrir einstaklinga sem hafi fengið heilablóðfall. Rannsóknir, svo sem í New England Journal of Medicine (2017), bendi til þess að evolocumab dragi úr hættu á hjarta- og æðasjúkdómum, þar á meðal heilablóðfalli, með því að lækka LDL-kólesteról. Í ljósi þess að kærandi hafi ítrekað þurft að hætta á kólesteról-lækkandi lyfjum vegna alvarlegra aukaverkana, sem hafi gert hann mjög veikan, sé evolocumab eina raunhæfa lyfið sem læknir hans hafi ráðlagt. Án lyfjameðferðar sé LDL-kólesteról kæranda yfir 3 mmól/L, og þar með telji kærandi að hann falli undir þann hóp sem þurfi fyrirbyggjandi meðferð til að draga úr líkum á endurteknu heilablóðfalli og öðrum æðasjúkdómum. Kærandi biðji úrskurðarnefndina að endurskoða þessa ákvörðun með tilliti til nýrra rannsókna og mikilvægi þess að tryggja honum aðgang að viðeigandi meðferð til að draga úr áhættu á frekari æðasjúkdómum.

Í athugasemdum kæranda við greinargerð Sjúkratrygginga Íslands segir að stofnunin haldi því fram að kærandi hafi ekki reynt aðrar meðferðir eins og ezetimíb eða gallsýrubindandi lyf og því uppfyllir hann ekki skilyrði fyrir samþykki á evolocumab (Repatha). Kærandi hafi þegar prófað fleiri meðferðir, þar á meðal Pravafen, sem innihaldi pravastatín og fenófíbrat og tilheyri tveimur lyfjaflokkum. Auk þess leggi hann áherslu á alvarlegar aukaverkanir sem hann hafi fengið af statínlyfjum eins og rosuvastatíni og atorvastatíni, sem geri notkun þeirra ómögulega jafnvel í litlum skömmtum. Þetta stangist á við fullyrðingar þeirra um að kærandi hafi ekki reynt nægjanlegar aðrar meðferðir.

Sjúkratryggingar Íslands segi að evolocumab eigi aðeins að vera ætlað tilteknum hópi, eins og einstaklingum sem fengið hafi hjartaáfall eða með alvarlega arfgenga blóðfituhækkun, sem þau telji ekki eiga við um kæranda. Kærandi leggi áherslu á annars konar virkni evolocumab, PCSK9-hemla, sem virki með öðrum hætti en hefðbundin statín eða önnur blóðfitulækkandi lyf. Hann vísi einnig til áreiðanlegra rannsókna, eins og birtar hafi verið í New England Journal of Medicine (2017), sem sýni gagnsemi lyfsins fyrir sjúklinga sem hafi fengið heilablóðfall. Þessi gögn hreki þrönga túlkun þeirra á skilyrðunum og styðji við mikilvægi lyfsins fyrir hans mál.

Sjúkratryggingar Íslands virðist setja reglur og kostnað í forgang fram yfir einstaklingsbundnar heilbrigðisniðurstöður. Kærandi leggi áherslu á mikla skerðingu á lífsgæðum vegna óþolandi aukaverkana annarra meðferða og að ómeðhöndlað kólesteról sé ekki valkostur. Með því að útskýra áhættuna af óstýrðu kólesteróli og benda á að evolocumab sé eina raunhæfa lausnin, leggi kærandi fram sannfærandi rök fyrir því að heilsa og öryggi hans eigi að vera í fyrirrúmi.

Sjúkratryggingar Íslands virðast ekki taka nægjanlega tillit til annarra heilsufarsvandamála eða hvernig aðrar meðferðir gætu gert ástand kæranda verra. Kærandi veki athygli á öðrum heilsufarsvandamálum hans, þeirra á meðal langvarandi verkja og stoðkerfisvanda, sem takmarki þol hans gagnvart lyfjum með aukaverkunum eins og aukna verki. Með því að sýna fram á að evolocumab sé eina raunhæfa lausnin, styrki hann mál sitt og sýni fram á að það væri ómannúðlegt að neita honum um nauðsynlega meðferð.

Sjúkratryggingar Íslands leggi áherslu á að ákveðnar forsendur þurfi að vera uppfylltar en virðast ekki taka nægjanlegt tillit til LDL-C gildis kæranda og tengdrar áhættu. Með LDL-C gildi upp á 3,3 mmól/L kveðst kærandi vera vel yfir viðmiðunarmörkum (2,5 mmól/L) sem tilgreind séu fyrir sjúklinga í eftirlitsmeðferð eftir hjarta- og æðasjúkdóma, eins og heilablóðfallið sem hann hafi fengið í janúar 2024. Núgildandi leiðbeiningar, þar á meðal evrópskar og bandarískar, mæli með því að LDL-C sé lækkað niður fyrir 1,8 mmól/L hjá hááhættusjúklingum eins og kæranda. Aðrar meðferðir, eins og ezetimíb, séu ólíklegar til að ná nægilegri lækkun á LDL-C í hans tilfelli. Evolocumab geti hins vegar lækkað LDL-C um allt að 60%, sem geri það að hans bestu og einu raunhæfu lausn, samanber ráðgjöf læknis. Töf á meðferð með evolocumab gæti haft alvarlegar afleiðingar og tafarlaus meðferð sé lífsnauðsynleg. Niðurstaðan sé að kærandi uppfylli skýr klínísk skilyrði fyrir evolocumab, miðað við að LDL-C gildi hans sé 3,3 mmól/L og yfir mörkum 2,5 mmól/L og hann hafi sögu um hjarta- og æðasjúkdóm (heilablóðfall), sem krefjist árásargjarnrar LDL-C stjórnunar. Mál hans sýni fram á að frekari tafir á meðferð gætu leitt til verulegrar heilsufarsáhættu og að stífni Sjúkratrygginga Íslands í túlkun reglna þeirra vanmeti alvarleika stöðu hans.

Í athugasemdum kæranda við viðbótargreinargerð Sjúkratrygginga Íslands er tekið fram að lyfinu hafi verið ávísað erlendis þar sem kærandi hafi ekki þolið fyrsta statínlyf sem ávísað hafi verið. Þetta hafi verið næsta skref í meðferð samkvæmt læknisráði. Kærandi hafi upplýst Landspítalann um þetta í tölvupósti 1. apríl 2024, þar sem tengiliður á taugadeild, hjúkrunarfræðingurinn C, hafi fengið allar nauðsynlegar upplýsingar. Að það hafi ekki verið skráð í sjúkraskrá sé ekki á ábyrgð kæranda heldur á ábyrgð viðkomandi heilbrigðisstarfsmanns.

Kærandi hafi fengið alvarlegar aukaverkanir af öllum statínlyfjum sem reynd hafi verið, eins og fram komi í fyrri gögnum málsins. Það sé því óásættanlegt að halda því fram að ekki hafi verið fullreynt meðferðarúrræði með þessum lyfjum.

Í ljósi aðstæðna, þar sem kærandi hafi fylgt læknisráði og reynt allar viðeigandi meðferðir innan þess ramma sem heilsufar hans leyfi, biðji hann úrskurðarnefnd um að taka tillit til þessara upplýsinga og endurskoða mál sitt.

III.  Sjónarmið Sjúkratrygginga Íslands

Í greinargerð Sjúkratrygginga Íslands segir að þann 18. október 2024 hafi Sjúkratryggingum Íslands borist umsókn um lyfjaskírteini vegna evolocumab (Repatha, ATC C10AX13). Með ákvörðun, dags. 8. nóvember 2024, hafi umsókn um lyfjaskírteini verið hafnað.

Um útgáfu lyfjaskírteina gildi ákvæði 6. tölul. 1. mgr. 29. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar, sbr. 12. gr. reglugerðar nr. 1143/2019 um greiðsluþátttöku sjúkratrygginga í lyfjakostnaði.

Ekki sé almenn greiðsluþátttaka í lyfinu evolocumab (Repatha) hér á landi og því sé sótt um einstaklingsbundna greiðsluþátttöku í lyfinu með umsókn um lyfjaskírteini til Sjúkratrygginga Íslands. Í 1. mgr. 12. gr. reglugerðar nr. 1143/2019 komi fram að Sjúkratryggingum Íslands sé, í samræmi við vinnureglur sem stofnunin setji, heimilt að gefa út lyfjaskírteini til staðfestingar greiðsluþátttöku í lyfjum.

Þess er getið að ákvörðun um útgáfu lyfjaskírteinis sé ívilnandi stjórnsýsluákvörðun sem feli í sér umtalsverðan kostnað fyrir ríkissjóð. Því sé rétt að ákvarðanir um útgáfu lyfjaskírteinis séu bundnar ákveðnum skilyrðum.

Umsókn um lyfjaskírteini fyrir evolocumab (Repatha) hafi borist frá B lækni. Sjúkdómsgreining kæranda sé að viðkomandi hafi fengi heilablóðfall (stroke) í X og verið á statínlyfjum sem ekki hafi þolast. Í sjúkrasögu segi læknir að kærandi þurfi að vera á kólesteróllækkandi lyfi.

Í vinnureglu Sjúkratrygginga Íslands um blóðfitulækkandi lyf, sem taki m.a. til lyfsins Repatha, sé að finna eftirfarandi skilyrði fyrir samþykkt greiðsluþátttöku:

• Meðferð með a.m.k. tveimur hagkvæmustu lyfjunum hafi reynst ófullnægjandi eða aukaverkanir leiði til þess að stöðva þurfi notkun þeirra, nema sérstök rök mæli með öðru. 

• Tilgreina skuli hvaða lyf hafi verið reynd og í hve langan tíma. 

Þá séu viðbótarskilyrði sett til samþykktar á lyfjaskírteini fyrir Repatha, en þau séu:

• Einstaklingur með alvarlega ættgenga blóðfituhækkun 

• Fyrirbyggjandi meðferð eftir hjartaáfall fyrir einstakling með LDL-kólesteról ≥ 2.5 mmól/L.

Til að sjá hvort fyrri skilyrðum sé fullnægt hafi verið skoðaðar lyfjaúttektir kæranda. Þar komi fram að kærandi hafi leyst út þrjár mismunandi tegundir af statínlyfjum, en statínlyf séu talin sem ein tegund lyfja.  Í grein sem beri heitið Cholesterol Clinical Practice Guideline sem birtist 2019 og beri undirtitilinn „A Report of the American College of Cardiology/American Heart Association Task Force on Clinical Practice Guidelines“ sé lögð áhersla á það að fullreyna statínlyfjameðferð með mest „potent“ lyfjunum sem séu sögð Atorvastatin og Rosuvastatin.  Næsta skref væri alltaf meðferð með ezetimibe og/eða gallsýrulyfjum áður en evolocumab komi til greina. En í lyfjaúttektum kæranda sé eingöngu að finna statínlyf, en hvorki sé hægt að sjá að reynt hafi verið ezetimibe og/eða gallsýrulyf.  Einnig megi skilja umsókn um lyfjaskírteini þannig að eingöngu hafi verið reynd statínlyf. Því hafi fyrsta skilyrði vinnureglu Sjúkratrygginga Íslands fyrir samþykkt lyfjaskírteinis fyrir evolocumab (Repatha) ekki verið fullnægt.

Með vísan til framangreinds beri að staðfesta hina kærðu ákvörðun.

Í viðbótargreinargerð Sjúkratrygginga Íslands segir að lyfið Pravafen, sem innihaldi virku efnin pravastatín og fenofibrate, sé ekki með markaðsleyfi á Íslandi. Einnig hafi engar upplýsingar um notkun þess komið fram í umsókn læknis um lyfjaskírteini fyrir Repatha (evolocumab). Þá sé þetta lyf ekki að finna í lyfjaúttektum kæranda, enda ekki selt á Íslandi. Einnig innihaldi þetta lyf pravastatín, en fram komi bæði í umsókn læknis og andsvari kæranda, að statínlyf valdi viðkomandi alvarlegum aukaverkunum. Því sé Sjúkratryggingum Íslands ekki mögulegt að meta hvort að önnur lyf en statínlyf gætu virkað fyrir viðkomandi, þar sem að svo virðist sem að eingöngu hafi verið reynd statínlyf ein sér eða í blöndu með öðrum virkum efnum.

Líkt og fram komi í klínískum leiðbeiningum samtakanna American Heart Association (AHA) og fleiri frá 2019 megi sjá í töflu 4.1 á bls. e1053 og í mynd 1 á bls. e1054, að það skuli alltaf reyna fulla statín og/eða fulla ezetimibe meðferð áður en að meðferð með PCSK9-I lyfjum (m.a. lyf sem innihalda evolocumab) séu reynd. Í gögnum málsins, þ.e. lyfjaúttektum, umsókn læknis um lyfjaskírteini og andsvari kæranda, komi hvergi fram að lyf sem innihaldi virka innihaldsefnið ezetimibe, með eða án gallsýrulyfs, hafi verið reynt. Því hafi 1. skilyrði vinnureglu Sjúkratrygginga Íslands fyrir samþykkt lyfjaskírteinis fyrir lyf sem innihaldi virka efnið evolocumab (Repatha) ekki verið uppfyllt.

Þar sem 1. skilyrði vinnureglu Sjúkratrygginga Íslands sé ekki uppfyllt, þá sé ekki lagt mat á hvort að viðbótarskilyrði til samþykktar lyfjaskírteinis fyrir Repatha séu uppfyllt.

IV.  Niðurstaða

Mál þetta varðar synjun Sjúkratrygginga Íslands á umsókn kæranda um útgáfu lyfjaskírteinis vegna lyfsins evolocumab (Repatha).

Í 1. mgr. 25. gr. laga nr. 112/2008 um sjúkratryggingar segir að sjúkratrygging taki til nauðsynlegra lyfja sem hafi markaðsleyfi hér á landi, hafi verið ávísað til notkunar utan heilbrigðisstofnana, þar með talið leyfisskyld lyf, og ákveðið hafi verið að sjúkratryggingar taki þátt í að greiða, sbr. lyfjalög. Í 2. mgr. segir að ráðherra sé heimilt að setja reglugerð um nánari framkvæmd greinarinnar þar sem meðal annars sé heimilt að kveða á um greiðsluþátttöku sjúkratrygginga í undantekningartilvikum við kaup á lyfjum sem ekki hafi markaðsleyfi hér á landi, sbr. lyfjalög. Gildandi er reglugerð nr. 1143/2019 um greiðsluþátttöku sjúkratrygginga í lyfjakostnaði, með síðari breytingum.

Í 1. mgr. 12. gr. reglugerðar nr. 1143/2019 er að finna heimild Sjúkratrygginga Íslands til að gefa út lyfjaskírteini til staðfestingar greiðsluþátttöku í samræmi við vinnureglur sem stofnunin setur sér. Í 2. málsl. ákvæðisins segir að í vinnureglum sé heimilt að tengja skilyrði greiðsluþátttöku við ástand sjúkratryggðs og tiltaka hámarksmagn í lyfjaávísunum. Á grundvelli ákvæðisins hefur stofnunin sett sér vinnureglu um blóðfitulækkandi lyf, dags. 1. október 2022.

Í vinnureglu Sjúkratrygginga Íslands um blóðfitulækkandi lyf kemur fram að stofnunin taki þátt í greiðslu hagkvæmustu pakkninga í ATC flokkunum C10 A og séu þær G-merktar í lyfjaverðskrá. Sé þeim pakkningum ávísað á lyfseðli þurfi ekki að sækja um lyfjaskírteini. Reynist hagkvæmustu lyfin ófullnægjandi geti læknir sótt um lyfjaskírteini fyrir öðrum lyfjum. 

Skilyrði fyrir útgáfu lyfjaskírteinis séu þau að meðferð með a.m.k. tveimur hagkvæmustu lyfjunum hafi reynst ófullnægjandi eða aukaverkanir leiði til þess að stöðva þurfi notkun þeirra, nema sérstök rök mæli með öðru. Tilgreina skuli hvaða lyf hafi verið reynd og í hve langan tíma. Fyrir lyfið Repatha eru einnig þau viðbótarskilyrði að einstaklingur sé með alvarlega ættgenga blóðfituhækkun og um sé að ræða fyrirbyggjandi meðferð eftir hjartaáfall fyrir einstakling með LDL-kólesteról ≥ 2.5 mmól/L.

Úrskurðarnefnd velferðarmála, sem meðal annars er skipuð lækni, leggur sjálfstætt mat á hvort kærandi uppfylli skilyrði vinnureglna Sjúkratrygginga Íslands og byggir mat sitt á fyrirliggjandi gögnum sem hún telur nægileg. Í umsókn um lyfjaskírteini, dags. 18. október 2024 segir:

„X ára með sögu um stroke X, verið á statin en ekki þolað, þyrfti að vera á kól lækkandi lyfi

Lyfjaheiti(1):REPATHA“

Ljóst er af yfirliti yfir lyfjaúttektir kæranda að hann hefur reynt lyfin Atorvastatin Xiromed, Simvastatin Actavis, Rosuvastatin Xiromed og Rosuvastatin Krka. Þau teljast öll til einnar tegundar lyfja, þ.e. statínlyf. Í upplýsingum frá kæranda kemur fram að hann hafi einnig reynt meðferð með lyfinu Pravafen, sem honum hafi verið ávísað erlendis. Það lyf inniheldur virku efnin pravastatín og fenofibrate og telst því einnig til statínlyfja. Það liggur því fyrir að ekki hefur verið látið reyna á meðferð með öðrum lyfjum en statínlyfjum í tilviki kæranda, s.s. með lyfinu ezetimibe.

Þegar af þeirri ástæðu að ekki hefur verið reynd meðferð með að minnsta kosti tveimur hagkvæmustu lyfjunum í tilviki kæranda og ekki verður talið að sérstök rök mæli með öðru eru skilyrði vinnureglu Sjúkratrygginga Íslands um evolocumab ekki talin uppfyllt í tilviki kæranda.

Með hliðsjón af framangreindu er það niðurstaða úrskurðarnefndar velferðarmála að staðfesta synjun Sjúkratrygginga Íslands um útgáfu lyfjaskírteinis vegna lyfsins evolocumab (Repatha).

Ú R S K U R Ð A R O R Ð

Ákvörðun Sjúkratrygginga Íslands um að synja umsókn A, um útgáfu lyfjaskírteinis vegna lyfsins evolocumab (Repatha), er staðfest.

F.h. úrskurðarnefndar velferðarmála

Kári Gunndórsson